参与DM1试验的PepGen公司取得了重大突破，导致其股价飙升超过110%。
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) 于2025年9月25日宣布其针对1型强直性肌营养不良症的FREEDOM-DM1一期临床试验取得了前所未有的成果，股价应声上涨逾114%。试验结果显示，在15毫克/千克剂量的PGN-EDODM1治疗下，平均剪接校正率为53.7%，显著高于此前报告的任何结果。最高剂量组的所有患者均反应良好，未发生严重不良事件。该公司还以每股3.20美元的价格公开发行3125万股，募集资金1亿美元，用于支持其DM1项目的进一步开发。